CMT&ME APP
Première étude internationale sur les effets des maladies de CMT dans la vie quotidienne des patients.
CMT signifie maladie de Charcot-Marie-Tooth, elle doit son nom à trois médecins qui l’ont décrite en 1886 : deux Français Jean-Martin Charcot et Pierre Marie et un Anglais Howard Henry Tooth.
Les CMT sont constituées par un groupe de maladies héréditaires rares qui atteignent les nerfs périphériques ; elle sont également connues sous l’appellation plurielle de neuropathies périphériques héréditaires sensitivo-motrices (HMSN).
Les personnes atteintes de ces maladies peuvent avoir une faiblesse musculaire dans les pieds, les chevilles, les jambes et les mains ; une façon de marcher gauche (steppage) ; une voute plantaire très arquée ou les pieds plats ; un engourdissement au niveau des pieds, des bras et des mains. Les premiers symptômes de CMT apparaissent habituellement entre 5 et 15 ans mais peuvent aussi se déclarer à l’âge adulte, voire à un âge plus avancé. Les CMT sont des maladies évolutives provoquées par la défaillance héréditaire d’un des nombreux gènes qui contrôlent le développement des nerfs périphériques. Cette défaillance génétique entraîne la dégénérescence progressive des nerfs et par extension l’aggravation lente des symptômes, rendant ainsi les tâches de la vie quotidienne plus difficiles.
À ce jour, peu de recherches ont été effectuées sur l’impact des CMT sur la vie des patients. C’est pourquoi la société biopharmaceutique française Pharnext, des experts scientifiques des CMT et des associations internationales de patients se sont associés pour étudier l’impact des maladies sur la vie quotidienne. Ce partenariat a donné naissance à l’étude CMT&Me, étude sponsorisée par Pharnext sur plus de deux ans dans six pays différents : les États-Unis, le Royaume-Uni, l’Allemagne, la France, l’Italie et l’Espagne. Le but de cette étude est de recueillir des données en temps réel de la part des personnes atteintes de CMT décrivant leur vie au quotidien. Cette étude cherche également à identifier de quelle manière un traitement peut améliorer la qualité de vie du patient et freiner la progression des CMT. Pharnext espère que ces renseignements aideront les chercheurs à développer de meilleurs traitements pour les CMT.
L’étude recueille des données fournies directement par les patients utilisant l’application numérique CMT&Me, ainsi que des supports et documents d’appui créés en étroite collaboration par des experts scientifiques, des associations de patients des six pays précités et des patients CMT. L’application CMT&Me a été évaluée et approuvée par un comité d’évaluation éthique et est valable en anglais, allemand, français, italien et espagnol.
L’application CMT&Me permet de recueillir des données en temps réel en utilisant la technologie « apportez votre équipement personnel de communication » (AVEC). Les participants répondent à des enquêtes via leur propre smartphone, selon leur gré. L’appli transmet aussitôt les renseignements fournis par le patient à une base de données centrale. Le conseil scientifique supervisant l’étude CMT&Me compte des cliniciens qui suivent des patients CMT, des représentants des associations de patients, et des experts de la gestion de données et de questionnaires de qualité de vie remplis par le patient (PRO). Les scientifiques menant des recherches à but non lucratif et les associations de patients peuvent faire une demande auprès du conseil scientifique de l’étude pour avoir accès aux données agrégées via des tableaux de bord. Les chercheurs pourront ainsi explorer l’ensemble des données afin d’approfondir la connaissance des maladies de CMT et améliorer le soin au patient.
Toutes les données patient restent anonymes et les chercheurs qui auront accès à la base de données de l’étude ne pourront en aucun cas identifier les patients.
Quel type de données sont collectées ?
L’application CMT&Me recueille diverses données démographiques et épidémiologiques sur toutes les étapes des maladies et de leur traitement, ainsi que sur la qualité de vie du patient. L’application permet également à ce dernier de suivre l’évolution de ses symptômes au fil du temps. En participant à cette étude et en répondant à de petites enquêtes, vous nous aiderez à réunir des connaissances inestimables sur la vie quotidienne des personnes atteintes de CMT.
Pourquoi une collecte numérique des données ?
Les avantages d’une collecte électronique des données sont bien connus. Tout d’abord, recueillir des données de manière électronique est plus facile que la collecte de données sur papier, pour les participants comme pour les administrateurs. On enregistre aussi moins d’erreurs dans la collecte et la saisie des données. De plus, la collecte numérique est plus exhaustive (moins de données manquantes ou perdues). Contrairement aux formulaires papier, les données électroniques peuvent facilement être sauvegardées et sécurisées. Les patients peuvent en outre remplir un questionnaire où et quand bon leur semble.
Quels avantages le patient retire-t-il de l’utilisation de l’application cmt&me ?
Les participants peuvent contrôler et suivre leurs ressentis. L’application constitue aussi un moyen pratique de partager ses données avec des amis, la famille, et les professionnels de la santé.
Nous avons développé l’appli CMT&Me en collaborant avec des partenaires impliqués dans la recherche sur les maladies de CMT. Nous avons demandé à des utilisateurs hypothétiques quels éléments ils jugeraient utiles d’avoir sur l’application, lors d’ateliers réunissant patients CMT, cliniciens et représentants des associations de patients. Nous avons utilisé ces avis pour développer et ajouter des options telles que des références médicales sur les CMT et un journal permettant au patient de consigner ses ressentis par rapport aux symptômes, à toute heure de la journée.
Qui peut avoir accès aux données de l’étude ?
Les scientifiques menant des recherches à but non lucratif et les associations de patients peuvent faire une demande auprès du conseil scientifique de l’étude pour avoir accès aux données anonymisées agrégées. Tout utilisateur non commercial qui aura été approuvé, bénéficiera d’un accès libre au portail de recherche, un outil puissant comportant des tableaux de bord alliant présentation visuelle et analyse statistique paramétrée. Le portail permettra aux chercheurs d’utiliser des données de l’étude dans des modèles statistiques et publications scientifiques.
Comment participer?
Pour installer l’application sur Android ou iOS, veuillez cliquer sur l’une des images ci-dessous.
