CMT&ME APP
Die erste internationale studie zu den auswirkungen von CMT auf das tägliche leben von patienten
CMT steht für die Erkrankung Charcot-Marie-Tooth, benannt nach den drei Ärzten, die sie im Jahr 1886 erstmals beschrieben: Jean-Martin Charcot und Pierre Marie in Frankreich und Howard Henry Tooth in Großbritannien.
CMT ist eine Gruppe von seltenen und erblichen Krankheiten, welche die periphere Nerven schädigen. Sie ist auch als hereditäre motorisch-sensorisch Neuropathie (HMSN) bekannt.
Menschen mit CMT können Muskelschwäche in ihren Füßen, Knöcheln, Beinen und Händen, eine Gangstörung, starke Hohl- oder Plattfüße und Gefühllosigkeit in den Füßen, Armen und Händen haben. CMT-Symptome treten in der Regel im Alter zwischen 5 und 15 Jahren auf, obwohl sie manchmal erst weit im mittleren Alter oder später in Erscheinung treten. Bei CMT handelt es sich um eine progressive Erkrankung, die durch eine erbliche Störung eines der vielen Gene verursacht wird, die die periphere Nervenentwicklung steuern. Diese genetische Störung führt zu allmählichen Nervenschädigungen und verursacht Symptome, die sich langsam verschlimmern, was die Erledigung von Alltagsaufgaben erschwert.
Die Auswirkungen von CMT auf das Leben von Patienten sind bisher noch wenig erforscht. Das französische Unternehmen Pharnext, wissenschaftliche Experten für CMT, Patienten und internationale Patientenanwaltschaftsorganisationen (PAOs) haben sich daher zusammengeschlossen, um die Auswirkungen von CMT auf das tägliche Leben von Patienten zu untersuchen. Das Ergebnis der Partnerschaft ist die CMT&Me Studie, die Pharnext über einen Zeitraum von zwei Jahren in sechs Ländern sponsert: USA, Großbritannien, Deutschland, Frankreich, Italien und Spanien. Das Ziel der Studie ist die Erfassung von Daten in Echtzeit direkt von Patienten, die beschreiben, wie es ist, mit CMT zu leben. Die Studie soll herausfinden, wie die Behandlung die Lebensqualität der Patienten verbessern und die Progression von CMT verlangsamen kann. Pharnext hofft, dass diese Informationen Wissenschaftlern helfen, bessere Behandlungen für CMT zu entwickeln.
In der Studie werden Daten mit einer digitalen App, CMT&Me, und unterstützenden Materialien, die in enger Zusammenarbeit zwischen wissenschaftlichen Experten, PAOs in allen sechs Ländern und CMT-Patienten entwickelt wurden, direkt von Patienten erhoben. Die CMT&Me App wurde von einem Aufsichtsgremium (Institutional Review Board) geprüft und genehmigt und ist auf Deutsch, Englisch, Französisch, Italienisch und Spanisch erhältlich.
Die CMT&Me App sammelt Daten mithilfe der sogenannten BYOD-Technologie. BYOD steht für „Bring Your Own Device“, auf Deutsch: Geräte sind selbst mitzubringen. Dies bedeutet, dass Teilnehmer ihre eigenen Smartphones zum Ausfüllen von Fragebögen oder Umfragen zu einem von ihnen gewünschten Zeitpunkt verwenden. Die App überträgt die Informationen sofort an eine zentrale Datenbank. Ein wissenschaftlicher Beirat hat die Aufsicht über die CMT&Me Studie und umfasst Ärzte, die Patienten mit CMT behandeln, PAO-Vertreter und Experten auf dem Gebiet der von Patienten gemeldeten Ergebnissen (engl.: patient reported outcomes, PRO) und der Datenverwaltung. Nicht kommerzielle Wissenschaftler und PAOs können bei dem wissenschaftlichen Beirat Zugriff auf aggregierte Daten über Dashboards beantragen. Wissenschaftler können Daten dann für ein besseres Verständnis von CMT und zur Verbesserung der Patientenversorgung verwenden. Alle Patientendaten bleiben anonym, und Wissenschaftler, die Zugriff auf die CMT&Me Studiendatenbank haben, können Patienten nicht identifizieren.
Welche daten werden erhoben?
Die CMT&Me App sammelt umfangreiche demographische und epidemiologische Daten über alle Stadien der Erkrankung und Behandlung sowie zur Lebensqualität. Die Anwendung ermöglicht es auch Patienten, die Symptome im Laufe der Zeit zu verfolgen. Durch die Teilnahme an der Studie und die Beantwortung von kurzen Fragebögen werden Sie uns helfen, wertvolle Einblicke in das Leben mit CMT zu gewinnen.
Warum eine digitale datenerfassung?
Die Vorteile der elektronischen Datenerfassung sind bekannt. Erstens ist die elektronische Datenerfassung sowohl für die Teilnehmer als auch die Administratoren einfacher als die Datenerfassung auf Papier. Darüber hinaus führt sie zu weniger Fehlern in der Datenerhebung und Dateneingabe, und digital gesammelte Daten haben einen höheren Grad an Vollständigkeit (weniger Daten fehlen oder gehen verloren). Im Gegensatz zu Formularen in Papierform können elektronische Daten einfach und sicher gespeichert werden, und Patienten können Fragebögen ausfüllen, wann und wo sie dies wünschen.
Wie profitieren patienten von der verwendung der cmt&me app?
Die Teilnehmer profitieren davon, zu überwachen und nachzuverfolgen, wie sie sich fühlen. Die Anwendung bietet auch eine praktische Möglichkeit für sie, ihre Daten mit Freunden, Familie und medizinischen Fachkräften zu teilen.
Wir haben die CMT&Me App in Zusammenarbeit mit unseren Partnern in der CMT-Forschung entwickelt. In Workshops mit CMT-Patienten, Ärzten und PAO-Vertretern haben wir potenzielle App-Benutzer gefragt, welche Funktionen sie als hilfreich erachten würden. Wir haben dieses Feedback dazu genutzt, Funktionen wie ein Wissenszentrum mit professionell kuratierten Inhalten zu CMT und ein Symptomtagebuch zu entwickeln und hinzuzufügen, mit dem Patienten zu jeder Tageszeit nachverfolgen können, wie sie sich fühlen.
Wer darf auf studiendaten zugreifen?
Nicht kommerzielle Wissenschaftler und PAOs können bei dem wissenschaftlichen Beirat Zugriff auf anonymisierte aggregierte Daten beantragen. Zugelassene nicht kommerzielle Benutzer haben freien Zugang zu einem Forschungsportal, ein leistungsfähiges Werkzeug mit Dashboards, in denen visuelle Datendarstellung mit geeigneter statistischer Analyse kombiniert wird. Das Portal ermöglicht Wissenschaftlern die Nutzung von Studiendaten in statistischen Modellen und wissenschaftlichen Veröffentlichungen.
Wie sie teilnehmen können
Zur Installation der App auf einem Android- oder iOS-Gerät klicken Sie auf eines der Bilder unten.
