CMT&ME APP
El primer estudio internacional sobre cómo la CMT influye en la vida diaria de los pacientes
CMT son las siglas de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth, nombrada así por los tres médicos que la describieron por primera vez en 1886: Jean-Martin Charcot y Pierre Marie en Francia, y Howard Henry Tooth en el Reino Unido.
CMT es un grupo de afecciones hereditarias poco frecuentes que dañan los nervios periféricos y que también se conoce como neuropatía hereditaria motora y sensorial (HMSN, sigla en inglés).
Las personas con CMT pueden presentar debilidad muscular en los pies, tobillos, piernas y manos; Una forma rara de caminar (marcha); Pies muy planos o con arco muy pronunciado; Y adormecimiento en los pies, los brazos y las manos. Los síntomas de CMT generalmente aparecen entre los cinco y los 15 años, aunque a veces no se presentan hasta la mediana edad o después. CMT es una enfermedad progresiva provocada por un defecto hereditario en uno de los muchos genes que controlan el desarrollo del nervio periférico. Este defecto hereditario trae como resultado un daño gradual del nervio, haciendo que los síntomas empeoren poco a poco y que las tareas cotidianas se vuelvan más difíciles.
Hasta la fecha se han realizado muy pocas investigaciones sobre cómo la CMT influye en la vida de los pacientes. Por lo tanto, la compañía francesa Pharnext, expertos científicos en CMT y las asociaciones internacionales de pacientes (AdP) se han asociado para estudiar el efecto de la CMT en la vida cotidiana de los pacientes. El resultado de esa asociación es el estudio CMT&Me, patrocinado por Pharnext durante dos años en seis países: los Estados Unidos, el Reino Unido, Alemania, Francia, Italia y España. El objetivo del estudio es recopilar datos en tiempo real directamente de los pacientes, quienes describen cómo es padecer CMT. El estudio también tiene el objetivo de averiguar cómo el tratamiento puede mejorar la calidad de vida de los pacientes y ralentizar la progresión de la CMT. Pharnext espera que esta información ayude a los investigadores a desarrollar mejores tratamientos para la CMT.
El estudio recopila datos de los pacientes a través de una aplicación digital, CMT&Me, y materiales auxiliares desarrollados en estrecha colaboración con expertos científicos, AdP en los seis países y pacientes de CMT. La aplicación CMT&Me fue revisada y aprobada por el Comité de Revisión Institucional y está disponible en inglés, alemán, inglés, italiano y español.
La aplicación CMT&Me recopila datos del mundo real utilizando la tecnología ‘traiga su propio dispositivo’ (BYOD, sigla en inglés) – los participantes usan sus propios smartphones para completar cuestionarios o encuestas según su conveniencia. La aplicación envía inmediatamente la información proporcionada por los pacientes a una base de datos centralizada.
Un Comité Científico Consultivo supervisa el estudio CMT&Me e incluye a médicos clínicos que atienden a pacientes con CMT, representantes de AdP y expertos en resultados reportados por los pacientes (PRO, sigla en inglés) y gestión de datos. Los investigadores sin fines comerciales y las AdP pueden solicitarle al Comité Científico Consultivo acceso a los datos agregados a través de los paneles de control. Los investigadores pueden usar esos datos para comprender mejor la CMT y mejorar el cuidado de los pacientes. Los datos de todos los pacientes son anónimos y los investigadores con acceso a la base de datos del estudio CMT&Me no podrán identificar a los pacientes.
¿Qué datos se están recopilando?
La aplicación CMT&Me recopila datos demográficos y epidemiológicos ricos sobre los estadios de la enfermedad y el tratamiento, así como la calidad de vida. La aplicación también les permite a los pacientes darles seguimiento a sus síntomas con el tiempo. Al participar en este estudio y responder encuestas cortas, nos ayudará a recopilar información valiosa sobre cómo es padecer CMT.
¿Por qué optar por la recopilación digital de datos?
Las ventajas de la recopilación electrónica de datos son de sobra conocidas. Primero, recopilar datos de forma electrónica es más fácil tanto para los participantes como para quienes los administran que la recopilación de datos en papel. También ayuda a que se cometan menos errores en la recopilación de datos y entrada de datos y los datos recopilados de forma electrónica son más completos (faltan y se pierden menos datos). Al contrario de los formularios de papel, los datos electrónicos se pueden guardar fácilmente y de forma segura, y los pacientes pueden completar los cuestionarios cuando y donde deseen.
¿Cómo se benefician los pacientes al usar la aplicación CMT&ME?
Los participantes se beneficiarán al monitorear y darle seguimiento a cómo se sienten. La aplicación también les brinda una forma conveniente para ellos de compartir sus datos con amigos, familiares y profesionales de la salud.
Desarrollamos la aplicación CMT&Me colaborando con nuestros socios en investigación de la CMT. En talleres con pacientes con CMT, médicos clínicos y representantes de AdP, les preguntamos a usuarios potenciales de la aplicación qué funciones les parecían útiles. Y tuvimos en cuenta sus comentarios para desarrollar una función extra como es el centro de información, con contenido seleccionado por profesionales sobre la CMT y un diario de síntomas que les permite a los pacientes darle seguimiento a cómo se sienten en cualquier momento del día.
My neurologist is enjoying the app as well. He prints out a report for every appointment and feels it is a useful tool for him to get a broad picture of how I am doing in between appointments.
I wish to congratulate you and the rest of your team for the results you are getting and I wish you the best for the future. Thank you very much for what you are doing.
¿Quién puede acceder a los datos del estudio?
Los investigadores sin fines comerciales y las AdP pueden solicitarle al Comité Científico Consultivo acceso a los datos del estudio agregados y anonimizados. Los usuarios aprobados sin fines comerciales tendrán acceso libre al portal de la investigación, una poderosa herramienta con paneles de control que combinan representaciones visuales de datos con los análisis estadísticos adecuados. El portal les permite a los investigadores usar los datos del estudio en modelos estadísticos y publicaciones científicas.
Cómo participar
Para instalar la aplicación en un dispositivo Android o iOS, haga clic en una de las imágenes a continuación.
