CMT&ME APP
Il primo studio internazionale sull’impatto della CMT nella vita quotidiana dei pazienti
CMT è l’acronimo della malattia di “Charcot-Marie-Tooth”, questa prende il suo nome dai tre medici che per primi la descrissero nel 1886: Jean-Martin Charcot e Pierre Marie in Francia e Howard Henry Tooth nel Regno Unito.
La CMT, altrimenti nota come neuropatia sensitivo-motoria ereditaria (HMSN), comprende un gruppo di neuropatie rare ed ereditarie a carico dei nervi periferici.
Le persone con CMT possono mostrare debolezza muscolare a livello dei piedi, delle caviglie, delle gambe e delle mani; un modo di camminare goffo (un’andatura impacciata); piedi molto arcuati o molto piatti; e problemi di insensibilità dei piedi, delle braccia e delle mani. I sintomi della CMT si presentano abitualmente tra i 5 e i 15 anni, sebbene a volte non compaiano fino alla mezza età o anche più tardi. La CMT è una malattia progressiva causata da un difetto ereditario in uno dei tanti geni che controllano lo sviluppo dei nervi periferici. Questo difetto genetico si esprime in una compromissione graduale della conduzione nervosa che fa lentamente peggiorare i sintomi, rendendo più difficili le attività quotidiane.
Fino ad oggi gli studi clinici su come la CMT incida sulla vita dei pazienti sono stai poco numerosi. L’azienda francese Pharnext, un gruppo di medici esperti della CMT e le organizzazioni internazionali dei pazienti hanno, quindi, avviato una collaborazione per studiare l’impatto della CMT sulla vita quotidiana dei pazienti. Il risultato di questa cooperazione è lo studio “CMT&Me”, che Pharnext promuove per un periodo di due anni, in sei Paesi: Stati Uniti, Regno Unito, Germania, Francia, Italia e Spagna. Lo scopo dello studio è raccogliere dati in tempo reale direttamente dai pazienti su cosa voglia dire per loro vivere con la CMT. Altro obiettivo è quello di scoprire come un trattamento possa migliorare la qualità di vita e rallentare il progredire della CMT. Pharnext si augura che queste informazioni possano aiutare i ricercatori a sviluppare dei migliori trattamenti per la malattia.
Lo studio raccoglie i dati direttamente dai pazienti grazie all’applicazione digitale CMT&Me e a materiali di supporto sviluppati attraverso una stretta collaborazione tra esperti scientifici, associazioni dei sei paesi coinvolti e pazienti con CMT. L’applicazione CMT&Me è stata corretta e approvata da un Comitato Istituzionale di Revisione ed è disponibile in inglese, tedesco, francese, italiano e spagnolo.
L’applicazione CMT&Me raccoglie dati reali usando la tecnologia BYOD (Bring Your Own Device – porta il tuo dispositivo); i partecipanti usano i loro smartphone per completare i questionari o i sondaggi a loro piacimento. L’app invia immediatamente le informazioni che i pazienti forniscono a un database centrale. Un Comitato Scientifico Consultivo, che comprende medici che si occupano di CMT, pazienti, rappresentanti delle associazioni ed esperti in risultati riferiti dai pazienti (PRO) sorveglia sul corretto svolgimento dello studio CMT&Me. I ricercatori che non hanno fini di lucro e le associazioni di pazienti possono rivolgersi al Comitato Scientifico Consultivo per accedere ai dati aggregati. I ricercatori possono usare tali informazioni per meglio comprendere la CMT e migliorare la presa in carico dei pazienti. Tutti i dati dei pazienti restano anonimi, i ricercatori che accederanno al database dello studio CMT&Me non saranno in grado di identificarli.
Quali dati vengono raccolti?
L’applicazione CMT&Me raccoglie numerosi dati demografici ed epidemiologici riguardanti tutti gli stadi della malattia e le terapie, così come dati sulla qualità della vita. Permette, inoltre, ai pazienti di monitorare i loro sintomi nel tempo. Prendendo parte allo studio e rispondendo ai brevi sondaggi, il paziente ci aiuterà a raccogliere delle preziose informazioni su cosa vuol dire vivere con la CMT.
Perché una raccolta dati digitale?
I vantaggi di una raccolta dati digitale sono ben noti. Prima di tutto, una raccolta dati digitale è più semplice di una raccolta dati cartacea sia per i partecipanti che per gli amministratori. È più completa (un minor numero di informazioni risulta mancante o va perduto) e permette, inoltre, di ridurre il numero di errori durante la raccolta e l’immissione in banca dati. Al contrario dei dati cartacei, i dati elettronici possono essere archiviati più facilmente e con maggiore sicurezza, e i pazienti possono completare i questionari dove e quando preferiscono.
In che modo i pazienti traggono beneficio dall’uso di CMT&ME?
I pazienti beneficiano della possibilità di controllo e monitoraggio continuo del loro stato di salute. L’applicazione fornisce loro un utile strumento per condividere informazioni con amici, familiari e operatori sanitari.
Abbiamo sviluppato l’applicazione CMT&Me in collaborazione con i nostri partner nella ricerca sulla CMT. In occasione di workshops con pazienti CMT, medici e rappresentanti delle associazioni, abbiamo chiesto ai potenziali utilizzatori della app quali caratteristiche sarebbero state utili. Abbiamo usato questo feedback per sviluppare e aggiungere funzionalità come ad esempio un centro di informazioni con contenuti professionalmente curati sulla CMT e un diario dei sintomi che permette ai pazienti di tenere traccia del loro stato di salute in qualunque momento della giornata.
Chi può avere accesso ai dati dello studio?
I ricercatori non a fini di lucro e le associazioni di pazienti possono rivolgersi al Comitato Scientifico Consultivo per accedere ai dati aggregati e resi anonimi dello studio. Gli utilizzatori non a fini di lucro, previa autorizzazione, avranno libero accesso a un portale di ricerca, un potente strumento costituito da dashboard, che combina la rappresentazione visiva dei dati con precise analisi statistiche. Il portale permette ai ricercatori di usare i dati per modelli statistici e pubblicazioni scientifiche.
Come partecipare
Per installare l’applicazione su un dispositivo Android o iOS, si prega di fare click su una delle immagini qui sotto.
